Neuer Ansatz gegen die Bluterkrankheit

Menschen, die an der Bluterkrankheit Hämophilie A leiden, mangelt es an einem bestimmten Protein, das wichtig für die Blutgerinnung ist – dem Gerinnungsfaktor VIII. Nach Verletzungen treten bei ihnen im Extremfall unstillbare Blutungen auf; bei inneren Blutungen, insbesondere im Kopf- und Hirnbereich, besteht für sie Lebensgefahr. Häufig vorkommende Blutungen in Gelenken können außerdem unbehandelt zu bleibenden Schädigungen bis hin zur vollständigen Zerstörung der Gelenke führen.

Zwar lassen sich die Symptome der Krankheit heute gut behandeln, für die Betroffenen jedoch gibt es noch keine kurativen Heilung. Sie müssen lebenslang teilweise mehrmals pro Woche Infusionen erhalten, die ihrem Körper den fehlenden Gerinnungsfaktor zuführen. Die Kosten dafür liegen bei Erwachsenen zwischen 200.000 und 800.000 Euro pro Jahr (Quelle: http://www.g-ba.de).

Gentechnisch veränderte Zellen produzieren den Gerinnungsfaktor

Ein internationales Forschungskonsortium will deshalb jetzt eine neue kurative Therapie entwickeln. Die Idee: Körpereigene Zellen der Patienten sollen außerhalb des Körpers gentechnisch so verändert werden, dass sie den fehlenden Gerinnungsfaktor produzieren. Zur Verwendung kommen dabei Vorläuferzellen von Endothelzellen, die im Blut herumschwimmen. Anschließend werden diese Zellen in einer Art „Zelltasche“ (Cell Pouch^TM) in den Körper des Patienten zurück transplantiert.

Der Cell Pouch^TM wird im Bauchbereich unter der Haut implantiert und durch die Neubildung von  Blutgefäßen an den Blutkreislauf angeschlossen.  Nach Transplantation der gentechnisch korrigierten Zellen in den Cell Pouch^TM können diese kontinuierlich und über einen langen Zeitraum hinweg den Gerinnungsfaktor produzieren und ins Blut abgeben. Damit sollte die Therapie die Auswirkungen der Krankheit spürbar lindern, die Lebensqualität der Betroffenen signifikant erhöhen und die Therapiekosten senken.

Das Forschungskonsortium

HemAcure lautet der Name des neuen Forschungskonsortiums. Daran beteiligt sind Firmen und wissenschaftliche Einrichtungen aus Deutschland, Italien, Großbritannien und Kanada. Die Europäische Union finanziert das Projekt im Rahmen ihres Horizon 2020-Programms mit rund 5,5 Millionen Euro innerhalb der nächsten drei Jahre. Die Leitung liegt bei Dr. Joris Braspenning, Mitarbeiter am Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg.

„HemAcure kombiniert auf ideale Weise Experten aus Wissenschaft und Industrie“, erklärt Joris Braspenning. Mit deren Wissen und Fähigkeiten sei es möglich, besser und schneller zellbasierte medizinische Produkte zu entwickeln, die den europäischen Vorgaben entsprechen. Davon würden nicht nur Patienten, die an schweren Formen der Hämophilie A erkrankt sind, profitieren, sondern auch zukünftige fortschrittliche Therapieformen, so der Wissenschaftler.

Auch Heike Walles, Inhaberin des Lehrstuhls für Tissue Engineering und Regenerative Medizin, ist von dem Nutzen des Forschungsprojekts überzeugt, da das Projekt ideal die Wertschöpfungskette des Lehrstuhls und das Translationszentrum für Regenerative Medizin in Würzburg ergänzt“, so die Professorin.

Die Beteiligten

Neben dem Lehrstuhl für Tissue Engineering und Regenerative Medizin des Universitätsklinikums Würzburg sind folgende Einrichtungen an HemAcure beteiligt: Das Münchner Unternehmen GABO:mi, spezialisiert auf das Management von EU-geförderten Verbundforschungsprojekten, verantwortet das Projektmanagement. IMS - Integrierte Management Systeme in Heppenheim, Ansprechpartner bei internationalen Projekten in der Pharma- und Medizintechnikbranche, überwacht das Qualitätsmanagement.

Am Würzburger Universitätsklinikum werden die Zellen isoliert, außerdem soll der gesamte Prozess nach GMP-Leitlinien etabliert werden. GMP steht für „Good Manufacturing Practice“, sprich: für eine gute Herstellungspraxis für Arzneimittel.

An der Università del Piemonte Orientale (Italien) werden die Zellen gentechnisch korrigiert. Wissenschaftler an der Loughborough University (Großbritannien) konzentrieren sich auf den Herstellungsprozess und die Sicherheitskontrolle. Sernova, ein kanadisches Unternehmen, liefert den Cell Pouch™ für die Implantation der therapeutischen Zellen.

Das Horizon 2020-Programm

Horizon 2020 ist mit einem Volumen von fast 80 Milliarden Euro über sieben Jahre hinweg (2014 bis 2020) das bislang größte Forschungs- und Innovationsprogramm der EU. Sein Ziel ist es, vielversprechende Ideen vom Labor auf den Markt beziehungsweise ans Krankenbett zu bringen – beispielsweise im Bereich der personalisierten Medizin mit neuartigen Therapieformen, wie etwa der Gen- oder der Zelltherapie.

Kontakt

Dr. Joris Braspenning, Projektleiter HemAcure & Business Development Manager
T: +49 931 31-88598, joris.braspenning@uni-wuerzburg.de